AMNOG 2.0 – auf dem Weg zu einem effizienten System?

AMNOG: nicht immer optimal, aber planbar und unter dem Strich funktionsfähig

Seit der Einführung des AMNOG (Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz) im Jahr 2011 müssen pharmazeutische Unternehmer bei der Markteinführung eines Arzneimittels belegen, ob und in welchem Ausmaß ein neues Medikament einen Zusatznutzen gegenüber der Standardtherapie (der sogenannten zweckmäßigen Vergleichstherapie) hat. Auf Basis dieser Bewertung findet anschließend eine Preisverhandlung statt.

Mit dem Kernprinzip des AMNOG – einer Preisverhandlung, die sich an der Zusatznutzenbewertung und den Wert des Produktes orientiert –, wurde in Deutschland über mehrere Jahre eine allgemein akzeptierte Balance zwischen drei wichtigen Säulen gehalten:

1. Den PatientInnen in Deutschland standen Innovationen schnell zur Verfügung.
2. Die Preise für innovative Arzneimittel orientierten sich am Wert der Innovation und waren wirtschaftlich.
3. Die Attraktivität des Standortes wurde durch verlässliche Rahmenbedingungen für die Versorgung der PatientInnen, für Innovationen und Arbeitsplätze in der innovationstreibenden Pharmabranche sichergestellt.

Das AMNOG war mit Blick auf unterschiedliche Aspekte nicht immer optimal. Aus Sicht der Industrie stellte insbesondere das methodische Korsett – wie die Definition der sogenannten patientenrelevanten Endpunkte, Umgang mit indirekten Vergleichen oder sich erst über eine lange Zeit materialisierenden Zusatznutzen – einige Therapien vor große Herausforderungen. Auch mit Blick auf die „technischen“ Anforderungen rund um die Modulvorlagen für die Dossiers ist das AMNOG zunehmend bürokratischer geworden und zum Teil ausgeufert. Empirischen Untersuchungen zufolge sind die Anforderungen an Dossiers über die Jahre um den Faktor 4 bis 5 von durchschnittlich ca. 750 auf 3.500 Seiten allein für die Module 1-4 gestiegen¹, wobei der Mehrwert einiger dieser Zusatzinformationen, z. B. zu Subgruppenanalysen, für die Entscheidungsfindung im AMNOG zumindest unklar erscheint.^{2, 3}

Positiv ist aber anzuführen:

• Deutschland ist europäischer Spitzenreiter mit Blick auf die Medikamentenverfügbarkeit: laut Statistik standen für PatientInnen in Deutschland 92 Prozent der zwischen 2017 und 2020 zugelassenen Medikamente zur Verfügung.⁴
• Das AMNOG hat viele Impulse gesetzt – wie beispielsweise bei der Verbesserung der Evidenz. Bei der Studienkonzeption haben sich insbesondere patientenberichtete Endpunkte zu Morbidität und Lebensqualität etabliert.^{5, 6}
• Der GKV-Spitzenverband und die pharmazeutischen Unternehmen konnten sich in den meisten Fällen offensichtlich auf den Preis einigen. Und auch finanziell greift das Verfahren – so werden die Einsparungen für die gesetzliche Krankenversicherung für das Jahr 2023 voraussichtlich auf rund 8,3 Milliarden Euro geschätzt.⁷
• Nicht zuletzt waren die durch das System gesetzten Vorgaben und Rahmenbedingungen für Krankenkassen und die pharmazeutische Industrie größtenteils planbar.

GKV-Finanzstabilisierungsgesetz als Systembruch mit schädlichen Langzeitfolgen

Das Ende 2022 verabschiedete GKV-Finanzstabilisierungsgesetz (FinStG)⁸ nahm nun tiefgreifende Eingriffe an Grundkonzeption und Praxis des AMNOG vor. Mit dem Gesetz wurde eine Reihe an Regeln verabschiedet, die auf großen Widerstand beinahe aller Akteure im Gesundheitswesen traf. Im Zentrum dieser Kritik stand unter anderem, dass derart massive und an mehreren Stellen nicht in allen Konsequenzen durchdachte Eingriffe ins bestehende System und die Logik des AMNOG für die Versorgung der PatientInnen in Deutschland und innovative Pharmaindustrie schädlich sind. Der Bundesrat stellte fest, das Gesetz gefährde die Innovationskraft und die Leistungsfähigkeit der Pharmaindustrie in Deutschland [z. B. ^{9, 10}].

Bis vor Kurzem galt im AMNOG das Prinzip: Arzneimittel mit einem nachgewiesenen Zusatznutzen (Kategorien gering, beträchtlich, erheblich, nicht quantifizierbar) dürfen mehr kosten als die zweckmäßige Vergleichstherapie. Mit dem GKV-FinStG wurde nun dieses Prinzip verworfen – hier werden künftig Mindestabschläge bei geringem oder nicht quantifizierbarem Zusatznutzen wirksam, trotz eines patientenrelevanten Therapiefortschritts. Zusätzlich erreicht der Komplexitätsgrad vieler Regelungen ein Maß, das selbst Experten kaum überblicken können – beispielsweise rund um die Kombinationsabschläge, die rund ein Jahr nach dem Gesetzesbeschluss immer noch nicht final geregelt sind. Anstelle der Modernisierung der Methoden, der Stärkung des Verhandlungsprinzips und des Abbaus der Bürokratie, führt man für das AMNOG, das Markenzeichen des deutschen Gesundheitssystems im internationalen Kontext, innovationsbremsende Regelungen ein und entfernt sich so weiter von einem effizienteren System.

Die Eingriffe intendieren Einsparungen, sind allerdings unnötig – schaut man auf die Ausgabendynamik, so sind die Medikamente nicht der Treiber für die Ausgaben des GKV-Systems. Der Anteil der Arzneimittelausgaben an den GKV-Ausgaben beträgt ca. 12 Prozent¹¹ und ist seit vielen Jahren konstant.10 Zudem sinken die Arzneimittelpreise seit einigen Jahren – ganz anders als die allgemeinen Verbraucherpreise.^{12, 13}

Entwertung des Zusatznutzens und der Bedeutung der Schrittinnovationen für Betroffene

Die sogenannten „Leitplanken“ formulieren Vorgaben für die AMNOG-Preisverhandlungen zwischen GKV-Spitzenverband und pharmazeutischen Unternehmen. Sie regeln kleinteilig Preisobergrenzen für innovative Arzneimittel in Abhängigkeit von Patent- und Unterlagenschutz der zweckmäßigen Vergleichstherapie und Ausmaß des Zusatznutzens. Mit Einführung der „Leitplanken“ wurde das bisher geltende und bewährte Grundprinzip „höhere Preise für Produkte mit Zusatznutzen“ und „gleicher Preis für gleichen Nutzen“ zerstört. Nun gilt in vielen Fällen: „höchstens der gleiche Preis trotz nachgewiesenen Zusatznutzens“ (bei geringem oder nicht quantifizierbarem Zusatznutzen) und außerdem „mindestens 10 Prozent geringerer Preis, obwohl der Nutzen nicht geringer ist“ (bei nicht belegtem Zusatznutzen).

Durch diese neue Regel werden die Bedeutung des „geringen“ Zusatznutzens (laut Verordnung über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln eine „nicht nur geringfügige Verbesserung des therapierelevanten Nutzens“) und des nicht quantifizierbaren Zusatznutzens (der zwischen gering und erheblich nicht sicher eingeordnet werden kann) als auch die Bedeutung des nachgewiesenen Therapiefortschrittes für Betroffene abgewertet und ignoriert.

Wie wichtig für PatientInnen und die Gesellschaft grade Schrittinnovationen sind, lässt sich an einem Beispiel eindrucksvoll erläutern: Aus der tödlich verlaufenden Infektionskrankheit HIV ist durch inzwischen 33 neue Wirkstoffe aus sieben Klassen (Stand 2021) eine chronische Krankheit geworden.¹⁴ Die Entwicklung fand hier in zahlreichen kleinen Schritten statt – Schritten, die gemäß des GKV-FinStG kein anerkennenswerter Fortschritt gewesen wären und die auch keinen höheren Preis eines Medikaments gerechtfertigt hätten. Wenn wir die einzelnen Schritte zukünftig nicht mehr honorieren, dann werden wir diese Schritte und Innovationen für die deutsche Versorgung verlieren.

Die Abwertung des Zusatznutzens geht einher mit einer ganzen Reihe weiterer neuer Sparvorschriften in den „Leitplanken“, die Abschläge für verschiedenste Fallkonstellationen definieren: Abschläge für patentgeschützte Vergleichstherapie, Abschläge für vergleichbare Arzneimittel, die das AMNOG noch nicht durchlaufen haben, Abschläge für Kombinationstherapien usw. Besonders drastische Auswirkungen hat die Tatsache, dass sich diese Abschläge addieren, wenn mehrere Fallkonstellationen zusammentreffen. Die Folge sind absurde Gesamtabschläge, die in Einzelfällen den Verhandlungsparteien für den Erstattungsbetrag kaum noch Spielraum lassen, um eine Einigung zu finden.

Insgesamt verliert Deutschland massiv an Flexibilität – sinnvolle Verhandlungslösungen werden durch die vorgegebenen Regelungen verunmöglicht. Das System nimmt sich den Spielraum für besondere Therapiesituationen, den man sich in der Vergangenheit erst mit mehreren Gesetzesänderungen erarbeitet hatte.

Kombinationsabschlag: ein ineffizientes Regelwerk

Künftig gilt für Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen, die in einer vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) zuvor benannten Kombination eingesetzt werden, und in freien Kombinationen gegeben werden, ein sogenannter Kombinationsabschlag von 20 Prozent, es sei denn, die Kombination kann einen mindestens beträchtlichen Zusatznutzen zeigen.

Auch hier ist zunächst festzustellen, dass Kombinationen in vielen Therapiegebieten das Rückgrat des medizinischen Fortschritts bilden, auch die Kombinationen mit einem Zusatznutzen unterhalb von beträchtlich. Deshalb sind heute Therapieerfolge bei einer ganzen Reihe von Krankheiten – zum Beispiel in der Therapie onkologischer Erkrankungen – zu verzeichnen. Diese Therapieerfolge waren noch vor wenigen Jahren oft nicht denkbar.

Auch wurden Arzneimittelkombinationen schon vor dem FinStG mit ihrem Gesamtnutzen der Bewertung und der Verhandlung ihres Gesamtpreises unterzogen. Ein Sonderabschlag lässt sich daher inhaltlich nicht begründen. So bewertet selbst der GKV-Spitzenverband das Einsparpotenzial als sehr begrenzt.¹⁵ Auch die Umsetzung des Kombinationsabschlags über die Benennung der Kombinationspartner oder Abwicklung des Kombinationsabschlags wirft seit fast einem Jahr nur Fragezeichen auf und gestaltet sich aus vielerlei Sicht schwierig. Durch den Kombinationsabschlag wurde keine Sparmaßnahme, sondern ein weiteres Bürokratiemonster geschaffen.

GKV-FinStG bringt negative Folgen für die Betroffenen und den Innovationsstandort Deutschland

Durch die zuvor bestehenden Rahmenbedingungen haben sich die deutschen Niederlassungen eine bedeutende Rolle bei den international agierenden Unternehmen erarbeitet. Unternehmen haben in der Vergangenheit Studien durchgeführt, die explizit für den deutschen Markt geplant wurden, bzw. die globalen Studienprogramme an die deutschen HTA- Anforderungen angepasst. Schlechtere Erstattungsbedingungen führen dazu, dass globale Unternehmen kritischer auf den deutschen Markt schauen.

Zum einen werden die klinischen Studien dann immer weniger auf den deutschen Versorgungskontext angepasst, zum anderen werden sich weniger deutsche Zentren an den klinischen Studien beteiligen. Der erwartete Anreiz für mehr Evidenzgenerierung in Deutschland wird dadurch konterkariert. Insgesamt wird in der Perspektive der Zugang zu neuen Medikamenten in Deutschland schwieriger, Innovationen erreichen nicht die PatientInnen.

Lösungsansatz

• Es steht außer Debatte – eine Weiterentwicklung und die Verbesserung der Effizienzen im AMNOG sind notwendig. Für diese Weiterentwicklung sind jedoch sinnvolle und durchdachte Maßnahmen zur langfristigen Stabilisierung und Modernisierung der Nutzenbewertungs- und Erstattungsregeln notwendig. Nur so können Innovationen in Deutschland zukünftig bei Betroffenen ankommen. Neben der Korrektur des GKV-FinStG und der Abschaffung der eingeführten Regeln bietet sich eine Reihe an Maßnahmen an, die die pharmazeutische Industrie als zwingend notwendig erachtet und zu denen einen gemeinsamen Dialog anregt.¹⁶
• Stärkung des AMNOG-Prinzips und der wertbasierten Preisverhandlung, Freiraum für neue Vertragsmodelle: Das Kernprinzip der nutzenbasierten Preisfindung für innovative Arzneimittel war stets: Die gesetzlichen Krankenkassen dürfen mehr zahlen, wenn eine Verbesserung gegenüber der bisherigen Standardtherapie besteht. Der Stellenwert des Zusatznutzens muss durch die Abschaffung der „Leitplanken“ wiederhergestellt werden. Darüber hinaus ist es notwendig, das Verhandlungsprinzip des AMNOG zu stärken, dessen Grundgedanke ist, dass sich die Verhandlungspartner – der GKV-SV und das pharmazeutische Unternehmen – auf eine gemeinsame Perspektive auf den Wert eines Arzneimittels einigen. Die Verhandlungspartner brauchen kein Mikromanagement, sondern den nötigen Spielraum, um auch in besonderen Therapiesituationen die Therapieverbesserungen anzuerkennen und die jeweilige Marktsituation zu berücksichtigen.
• Berücksichtigung besonderer Therapiesituationen bei der frühen Nutzenbewertung:Neue Therapien werden zunehmend zielgerichteter, die Gruppe der zu behandelnden PatientInnen kleiner. Der wissenschaftliche Fortschritt wird damit im bestehenden AMNOG-Korsett zu einer Herausforderung für die Nutzenbewertung, weil Effekte in AMNOG-konformen patientenrelevanten Endpunkten nicht bzw. schwer nachweisbar sind. Auch wenn randomisierte kontrollierte Studien als Standard weiterhin gelten, ist deren Durchführung nicht immer sinnvoll. Hier kann das AMNOG viel von den Zulassungsbehörden lernen, die situativ, einzelfallgerecht begründet entscheiden, was jeweils adäquate Studiendesigns sind. Das deutsche HTA-System muss lernen, methodisch mit solchen Situationen umzugehen und mehr Flexibilität im Umgang mit Unsicherheit der Datenlage erlauben.
• Sonderbestimmung für therapeutische Solisten: In Therapiesituationen, in denen bislang keine ausreichende Behandlungsmöglichkeit existiert, insbesondere für seltene Leiden, ist jede neue Behandlungsmöglichkeit von hoher Bedeutung und von einem Wert für die Betroffenen. Allen neuen Therapien, die eine Situation ohne ausreichende Behandlungsmöglichkeit abdecken und die mit positiven klinischen Studien bereits eine Verbesserung der Behandlungssituation nachgewiesen haben, sollte per se mindestens ein verhandlungsrelevanter Zusatznutzen zuerkannt werden. Sie werden dann unter diesen Ausgangsbedingungen im AMNOG preisreguliert.
• Kritische Überprüfung und Anpassung der nationalen Anforderungen an das entscheidungsrelevante Maß: Nicht nur die Methoden sollen sich weiterentwickeln, sondern das AMNOG muss insgesamt weniger bürokratisch werden. Die technischen Anforderungen rund um die frühe Nutzenbewertung, vor allem die Dossieranforderungen z. B. rund um Subgruppen oder Nebenwirkungen, müssen an deren Notwendigkeit geprüft und auf das relevante Maß reduziert werden. Dies trägt der Effizienz für den gesamten Prozess und bei allen Beteiligten bei.
• Vorfahrt für EU-HTA: Ab 2025 werden neue Arzneimittel und deren Indikationserweiterungen schrittweise einer gemeinsamen europäischen Nutzenbewertung unterzogen. Hier muss das AMNOG das Momentum nutzen, von anderen europäischen HTA-Systemen zu lernen und die lokalen Methoden weiterzuentwickeln. Aktuell mit Blick auf die Ergebnisse aus EUnetHTA21 besteht die Gefahr, dass wir die europäische Bewertung additiv durchführen werden und dann noch zusätzliche umfangreiche Prozesse in Deutschland durchlaufen müssen. Hier brauchen wir eine klare Vorfahrtsregelung für EU-HTA.³

Fazit

In dem Versuch, Einsparungen zu generieren, wurden mit dem FinStG eine Reihe von Regelungen rund um innovative Arzneimittel und das AMNOG eingeführt, die weder effektiv noch effizient sind und zudem die Versorgung von PatientInnen in Deutschland und den Innovationsstandort als solchen gefährden. Sie entwerten Schrittinnovationen und schwächen bisher verlässliche Rahmenbedingungen für die Versorgung der Versicherten als auch den Wirtschaftsstandort.

Eine Korrektur des FinStG und die Abschaffung dieser Regelungen ist in diesem Zusammenhang zwingend geboten. Eine Weiterentwicklung vom AMNOG ist zwar notwendig, dies sollte jedoch im Dialog mit der pharmazeutischen Industrie erfolgen. Im Kern dieser Weiterentwicklung sollen folgende Prinzipien verankert sein:

• Stärkung des AMNOG-Prinzips und der wert-basierten Preisverhandlung, Freiraum für neue Vertragsmodelle,
• Berücksichtigung besonderer Therapiesituationen bei der frühen Nutzenbewertung,
• Sonderbestimmung für therapeutische Solisten,
• Kritische Überprüfung der nationalen Anforderungen, z. B. rund um die Modulvorlagen oder Komplexität der Anwendungsbegleitenden Datenerhebungen,
• Vorfahrtsregelung für EU-HTA: Weiterentwicklung der deutschen Methoden und stärkere Nutzung der Synergien mit Einführung des EU-HTA.

Literatur

• Verband Forschender Arzneimittelhersteller (vfa). AMNOG-Dossiervorlagen: Reduzierung nötig 2022. Verfügbar unter: https://go.sn.pub/TkzkPn. [Zugriffsdatum: 22.11.2023].
• Schweitzer MK, Dold MN, et al. Auswirkungen der neuen Dossieranforderungen auf Nutzendossiers und Bewertungen durch das IQWiG des G-BA. Monitor Versorgungsforschung. 2023;03/23:40-4.
• Schweitzer MK, Dold MN, et al. Shaping a suitable EU HTA dossier template: why the German template is not fit for purpose. The European journal of health economics. 2023.
• European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA). EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey 2022. Verfügbar unter: https://go.sn.pub/chWcjU. [Zugriffsdatum: 27.11.2023].
• Verband deutscher Ersatzkassen. „Mehr Daten allein reichen nicht“ (Interview mit Dr. Thomas Kaiser, Leiter des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG)) 2022. Verfügbar unter: https://go.sn.pub/tVmdba. [Zugriffsdatum: 11.12.2023].
• Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA). Seit 10 Jahren als lernendes System etabliert: Nutzenbewertung von neuen Arzneimitteln 2021. Verfügbar unter: https://go.sn.pub/wEB811. [Zugriffsdatum: 11.12.2023].
• IGES. AMNOG-Rabatte: Einsparungen von 8,3 Milliarden Euro in 2023 erwartet. Verfügbar unter: https://go.sn.pub/s2yNtx. [Zugriffsdatum: 27.11.2023].
• Bundesgesetzblatt. Gesetz zur finanziellen Stabilisierung der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV-Finanzstabilisierungsgesetz) vom 07.11.2022. Verfügbar unter: https://go.sn.pub/9cb8OL. [Zugriffsdatum: 22.11.2023].
• Bundesarbeitsgemeinschaft Selbsthilfe von Menschen mit Behinderung und chronischer Erkrankung und ihren Angehörigen (BAG SELBSTHILFE e.V.). Stellungnahme der Bundesarbeitsgemeinschaft SELBSTHILFE von Menschen mit Behinderung und chronischer Erkrankung und ihren Angehörigen e.V. (BAG SELBSTHILFE) zum Gesetzentwurf der Fraktionen SPD, BÜNDNIS 90/DIE GRÜNEN und FDP Entwurf eines Gesetzes zur finanziellen Stabilisierung der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV-Finanzstabilisierungsgesetz – GKVFinStG) 2022. Verfügbar unter: https://go.sn.pub/gKQwE2. [Zugriffsdatum: 27.11.2023].
• Bundesrat. Stellungnahme des Bundesrates Entwurf eines Gesetzes zur finanziellen Stabilisierung der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV-Finanzstabilisierungsgesetz - GKVFinStG) 2022. Verfügbar unter: https://go.sn.pub/Xo9aaV. [Zugriffsdatum: 27.11.2023].
• Verband Forschender Arzneimittelhersteller (vfa). Arzneimittelausgaben schnell erklärt 2023. Verfügbar unter: https://go.sn.pub/c3kmXG. [Zugriffsdatum: 27.11.2023].
• Bundesvereinigung Deutscher Apothekerverbände (ABDA). Die Apotheke. Zahlen. Daten. Fakten. 2023. Verfügbar unter: https://go.sn.pub/YjFYVb. [Zugriffsdatum: 22.11.2023].
• Verband Forschender Arzneimittelhersteller (vfa). Stellungnahme Evaluation der Auswirkungen des GKV-Finanzstabilisierungsgesetzes auf die Versorgung und den Wirtschaftsstandort 2023. Verfügbar unter: https://go.sn.pub/RjxAbZ. [Zugriffsdatum: 01.12.2023].
• Verband forschender Arzneimittelhersteller (vfa). Individual-Kombis: In der HIV-Therapie ein Muss 2022. Verfügbar unter: https://go.sn.pub/rJcHfx. [Zugriffsdatum: 11.12.2023].
• Spitzenverband Bund der Krankenkassen (GKV-SV). Stellungnahme des GKV-Spitzenverbandes vom 23.09.2022 zum Entwurf eines Gesetzes zur finanziellen Stabilisierung der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV-Finanzstabilisierungsgesetz) vom 19.09.2022, Bundestagsdrucksache 20/3448 2022. Verfügbar unter: https://go.sn.pub/ghJ0T5. [Zugriffsdatum: 22.11.2023].
• Verband Forschender Arzneimittelhersteller (vfa). AMNOG 2025 – aktuelle Handlungsfelder 2023. Verfügbar unter: https://go.sn.pub/269M2K. [Zugriffsdatum: 22.11.2023].